A pressão do Colorado para reduzir os medicamentos preocupa as pessoas com doenças raras

DENVER | Para pessoas com fibrose cística, como Sabrina Walker, o Trikafta mudou vidas.

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Antes de começar a tomar o medicamento, ela ficava no hospital por semanas até que os antibióticos pudessem eliminar as infecções em seus pulmões. Todos os dias ela usava um colete que balançava seu corpo para liberar o acúmulo de muco.

Um surto particularmente grave, conhecido como exacerbação pulmonar, fez com que ela tossisse sangue em 2019, então ela recebeu o medicamento inovador recém-aprovado.

Dentro de um mês, sua função pulmonar aumentou 20%, disse ela, e sua saúde melhorou. Antes de começar a tomar Trakafta, ela contava com três a quatro hospitalizações por ano. Ao longo dos quatro anos de medicação, ela foi internada apenas uma vez.

“Eu passava horas por dia fazendo desobstrução das vias aéreas e tratamentos respiratórios, e isso foi significativamente reduzido”, disse a mãe de Erie, Colorado, de 37 anos. “Ganhei horas no meu dia.”

Agora ela corre e caminha no ar rarefeito do Colorado e trabalha em tempo integral. Outros pacientes obtiveram ganhos semelhantes com a terapia medicamentosa, permitindo que muitos retomem uma vida normal e até saiam da lista de espera para um transplante de pulmão. No entanto, Walker e muitos outros pacientes do Colorado com fibrose cística estão preocupados com a possibilidade de perder o acesso a esse medicamento transformador.

Um conselho estadual encarregado de abordar a acessibilidade dos medicamentos prescritos mais caros escolheu o Trikafta entre seus primeiros cinco medicamentos a serem revisados, e poderia tomar medidas para reduzir o preço médio anual do medicamento no estado de aproximadamente US$ 200.000, contabilizando as contribuições das seguradoras e custos diretos dos pacientes. As farmacêuticas, incluindo a fabricante do Trikafta, Vertex Pharmaceuticals, disseram que os limites de pagamento podem prejudicar a inovação e limitar o acesso, alimentando o pânico entre os pacientes de que o medicamento possa não ser mais vendido no Colorado.

Dois dos medicamentos escolhidos pelo conselho estadual, o tratamento para artrite reumatóide Enbrel e o medicamento para psoríase Stelara, também aparecem na lista inicial de 10 medicamentos cujos preços o Medicare negociará. Quaisquer reduções de preços negociadas pelo governo federal não entrarão em vigor até 2026, e não está claro como esse esforço afetará o trabalho do conselho do Colorado nesse ínterim.

A escolha dos medicamentos a serem revisados pelo conselho do Colorado elucida uma das questões mais espinhosas que o conselho deve enfrentar: a redução do preço dos medicamentos para doenças raras levaria os fabricantes a sair do estado ou a limitar sua disponibilidade? As autoridades estaduais afirmam que o alto custo dos medicamentos prescritos os coloca fora do alcance de alguns pacientes, enquanto os pacientes temem perder o acesso a uma terapia que mudará suas vidas e que estarão disponíveis menos dólares para desenvolver medicamentos inovadores. E com os conselhos de acessibilidade noutros estados prestes a submeter-se a exercícios semelhantes, o que acontece no Colorado pode ter implicações a nível nacional.

“Isso apenas coloca o Trikafta como um todo em risco”, disse Walker. “Começaria aqui, mas poderia criar um efeito cascata.”

A fibrose cística é uma doença genética que faz com que o corpo produza muco espesso e pegajoso que obstrui os pulmões e o sistema digestivo, causando danos pulmonares, infecções e desnutrição. É uma doença progressiva que resulta em danos pulmonares irreversíveis e uma idade média de morte de 34 anos. Não há cura.

A doença rara afeta menos de 40.000 pessoas nos EUA, incluindo cerca de 700 no Colorado. Isto significa que os custos de investigação e desenvolvimento são repartidos por um número menor de pacientes do que por doenças mais comuns, como os milhões de pessoas com doenças cardíacas ou cancro.

Funcionários da Vertex Pharmaceuticals recusaram um pedido de entrevista. Mas a porta-voz da empresa, Sarah D'Souza, enviou um comunicado por e-mail dizendo que “o preço deste medicamento reflecte o seu valor para os pacientes, o pequeno número de pessoas que vivem com FC, os milhares de milhões de dólares que a Vertex investiu até à data para desenvolver os primeiros medicamentos para tratar a FC. causa subjacente da FC, e os milhares de milhões que estamos a investir na FC e outras doenças graves.”